علاج مرض الكلى من فيرتكس يحقق إنجازًا كبيرًا: إليك ما تظهره البيانات

أصدرت شركة فيرتكس للأدوية نتائج سريرية مثيرة للإعجاب لعقار povetacicept (pove)، وهو علاج تجريبي لمرضين من أمراض الكلى المناعية الذاتية القاسية - اعتلال الكلى IgA (IgAN) واعتلال الكلى الغشائي الأولي (pMN). تأتي البيانات من تجربة RUBY-3 وبصراحة؟ الأرقام تستحق الانتباه.

ماذا يحدث هنا بالفعل

يعمل Povetacicept عن طريق حجب سيتوكينين (BAFF و APRIL) اللذين يخبران جهاز المناعة لديك بمهاجمة كليتيك. اعتبره كإيقاف تشغيل استجابة المناعة المفرطة.

نتائج IgAN مذهلة للغاية

خذ 21 مريض IgAN، عالجهم بجرعة 80 ملغ من بوف كل أربعة أسابيع، انتظر 48 أسبوعًا:

• تم اسقاط بروتين البول بنسبة 64% - هذا أمر كبير. ارتفاع بروتين البول يعني في الأساس تلف الكلى في الوقت الحقيقي، وتقليله بنسبة تقارب الثلثين هو النوع من النتائج التي ترغب في رؤيتها.
• استقرار وظيفة الكلى — ظل eGFR ثابتاً بشكل أساسي (+3.3 مل/دقيقة)، وهو في مرض الكلى يعتبر فوزاً حقيقياً (عادة ما يكون هؤلاء المرضى في تدهور بطيء)
• دم في البول؟ اختفى بنسبة 90% — اختفى البيلة الدموية في معظم المشاركين
• 53% حققوا الشفاء السريري — مما يعني أن مرضهم توقف بشكل أساسي عن التقدم

أرقام pMN أكثر حدة

مجموعة أصغر (10 مرضى)، لكن النتائج أقوى:

• 82% اسقاط في مستويات البروتين — أكثر دراماتيكية من IgAN
• eGFR ثابت (بشكل أساسي مسطح عند -0.3 mL/min)
• 40% حققوا الشفاء التام — هذا كامل، كما في UPCR أقل من 0.5 جرام/جرام

فحص السلامة: ليست مصدر قلق

كانت معظم الأحداث السلبية خفيفة إلى متوسطة. لا توجد أحداث سلبية خطيرة مرتبطة بالعقار. كانت تحملها المجموعتان تقريبًا بنفس القدر. هذا مهم لأن مرضى الكلى غالبًا ما يتعاملون مع أمور أخرى - تريد علاجًا لا يضيف إلى العبء.

لماذا هذا مهم

الأمراض الكلوية المناعية الذاتية صعبة: يمكن أن تؤدي إلى فشل كلوي، غسيل الكلى، وزراعة الأعضاء. خيارات العلاج محدودة. إذا كان يمكن أن يبطئ أو يوقف تقدم المرض مثلما تقترح هذه النتائج المؤقتة، فهذا يعد تقدمًا حقيقيًا للمرضى الذين لديهم خيارات محدودة حاليًا.

السؤال التالي: هل هذا يثبت في تجارب المرحلة 2b/3 الأكبر؟ هذا ما يراقبه الجميع.