La terapia de enfermedad renal de Vertex alcanza un hito importante: esto es lo que muestran los datos.

Vertex Pharmaceuticals acaba de Soltar unos resultados clínicos realmente impresionantes para povetacicept (pove), su tratamiento experimental para dos brutales enfermedades autoinmunes del riñón—nefropatía por IgA (IgAN) y nefropatía membranosa primaria (pMN). Los datos provienen del ensayo RUBY-3 y, honestamente, los números merecen ser tomados en cuenta.

¿Qué está realmente sucediendo aquí?

Povetacicept funciona bloqueando dos citoquinas (BAFF y APRIL) que básicamente indican a tu sistema inmunológico que ataque tus propios riñones. Piénsalo como si estuvieras apagando un interruptor de respuesta inmunológica hiperactiva.

Los resultados de IgAN son bastante salvajes

Toma 21 pacientes con IgAN, trátalos con 80mg de pove cada cuatro semanas, espera 48 semanas:

• La soltar de proteínas se redujo un 64% — eso es enorme. La alta proteína en la orina es básicamente daño renal en tiempo real, y reducirla en casi dos tercios es el tipo de resultado que quieres ver.
• La función renal se mantuvo estable — el eGFR se mantuvo básicamente plano (+3.3 mL/min), lo cual en la enfermedad renal es realmente una victoria (normalmente estos pacientes están en un lento declive)
• ¿Sangre en la orina? Desapareció en el 90% — la hematuria desapareció en la mayoría de los participantes
• 53% alcanzó remisión clínica — lo que significa que su enfermedad básicamente dejó de progresar

Los números pMN son aún más picantes

Cohorte más pequeña (10 pacientes), pero los resultados son más contundentes:

• 82% Soltar en los niveles de proteína — aún más dramático que IgAN
• eGFR estable (básicamente plano en -0.3 mL/min)
• 40% logró remisión completa — eso es completo, como en UPCR por debajo de 0.5 g/g

Verificación de Seguridad: No es una Preocupación

La mayoría de los eventos adversos fueron leves a moderados. No hubo AEs graves relacionados con el medicamento. Ambos grupos lo toleraron casi igual. Esto es importante porque los pacientes con enfermedad renal a menudo lidian con otras cosas; se desea una terapia que no sume a la carga.

Por qué esto importa

Las enfermedades autoinmunitarias del riñón son complicadas: pueden llevar a la insuficiencia renal, diálisis, trasplante. Las opciones de tratamiento son limitadas. Si povetacicept puede ralentizar o detener la progresión de la enfermedad como sugieren estos resultados interinos, eso es un verdadero avance para los pacientes que actualmente tienen opciones limitadas.

Siguiente pregunta: ¿esto se sostiene en ensayos más grandes de la Fase 2b/3? Eso es lo que todos están observando.