La thérapie de la maladie rénale de Vertex atteint une étape majeure : voici ce que montrent les données.

Vertex Pharmaceuticals vient de Goutte des résultats cliniques sérieusement impressionnants pour povetacicept (pove), son traitement expérimental pour deux maladies rénales auto-immunes brutales—IgA nephropathy (IgAN) et primary membranous nephropathy (pMN). Les données proviennent de l'essai RUBY-3 et honnêtement ? Les chiffres valent la peine d'être pris en compte.

Que se passe-t-il réellement ici

Povetacicept fonctionne en bloquant deux cytokines (BAFF et APRIL) qui indiquent essentiellement à votre système immunitaire d'attaquer vos propres reins. Pensez-y comme à un interrupteur pour éteindre une réponse immunitaire hyperactive.

Les résultats de l'IgAN sont assez fous

Prenez 21 patients atteints d'IgAN, traitez-les avec 80 mg de pove toutes les quatre semaines, attendez 48 semaines:

• Le dumping de protéines a chuté de 64 % — c'est énorme. Une protéine urinaire élevée est essentiellement une lésion rénale en temps réel, et la réduire de près des deux tiers est le genre de résultat que vous voulez voir.
• Fonction rénale stable — eGFR est resté essentiellement stable (+3.3 mL/min), ce qui dans la maladie rénale est véritablement une victoire (habituellement ces patients sont en déclin lent)
• Sang dans les urines ? Disparu à 90% — l'hématurie a disparu chez la plupart des participants
• 53% atteignent une rémission clinique — ce qui signifie que leur maladie a essentiellement cessé de progresser

Les numéros pMN sont encore plus épicés

Cohorte plus petite (10 patients), mais les résultats frappent plus fort :

• 82% Goutte dans les niveaux de protéines — même plus dramatique que l'IgAN
• eGFR stable (basically plat à -0.3 mL/min)
• 40% ont atteint une rémission complète — c'est complet, avec un UPCR inférieur à 0,5 g/g

Vérification de sécurité : Pas de souci

La plupart des événements indésirables étaient légers à modérés. Aucun événement indésirable grave lié au médicament. Les deux groupes l'ont toléré à peu près de la même manière. Cela est important car les patients atteints de maladies rénales sont souvent confrontés à d'autres problèmes—vous voulez une thérapie qui n'ajoute pas à la charge.

Pourquoi cela compte

Les maladies rénales auto-immunes sont redoutables : elles peuvent conduire à une insuffisance rénale, à la dialyse, à une transplantation. Les options de traitement sont limitées. Si le povetacicept peut ralentir ou stopper la progression de la maladie comme le suggèrent ces résultats intermédiaires, c'est une véritable avancée pour les patients qui ont actuellement peu d'options.

Prochaine question : cela tient-il dans de plus grands essais de Phase 2b/3 ? C'est ce que tout le monde surveille.