Terapi Penyakit Ginjal Vertex Mencapai Tonggak Utama: Inilah Apa yang Ditunjukkan Data

Vertex Pharmaceuticals baru saja Drop hasil klinis yang sangat mengesankan untuk povetacicept (pove), perawatan eksperimentalnya untuk dua penyakit ginjal autoimun yang brutal—IgA nephropathy (IgAN) dan primary membranous nephropathy (pMN). Data ini berasal dari uji coba RUBY-3 dan jujur saja? Angka-angkanya layak diperhatikan.

Apa Sebenarnya yang Terjadi di Sini

Povetacicept bekerja dengan memblokir dua sitokin (BAFF dan APRIL) yang pada dasarnya memberi tahu sistem imun Anda untuk menyerang ginjal Anda sendiri. Anggap saja ini seperti mematikan saklar pada respons imun yang terlalu aktif.

Hasil IgAN Sangat Menarik

Ambil 21 pasien IgAN, berikan mereka 80mg pove setiap empat minggu, tunggu 48 minggu:

• Pembuangan protein turun 64% — itu sangat besar. Tingginya protein urine pada dasarnya adalah kerusakan ginjal secara langsung, dan menguranginya hampir dua pertiga adalah hasil yang ingin Anda lihat.
• Fungsi ginjal tetap stabil — eGFR tetap pada dasarnya datar (+3,3 mL/menit), yang dalam penyakit ginjal sebenarnya adalah kemenangan (biasanya pasien ini mengalami penurunan yang lambat)
• Darah dalam urin? Hilang 90% — hematuria menghilang pada sebagian besar peserta
• 53% mencapai remisi klinis — yang berarti penyakit mereka pada dasarnya berhenti berkembang

Angka pMN Bahkan Lebih Pedas

Kohort yang lebih kecil (10 pasien), tetapi hasilnya lebih mengejutkan:

• 82% penurunan kadar protein — bahkan lebih dramatis daripada IgAN
• eGFR stabil ( pada dasarnya datar di -0.3 mL/menit)
• 40% mencapai remisi lengkap — itu lengkap, seperti dalam UPCR di bawah 0,5 g/g

Pemeriksaan Keamanan: Bukan Masalah

Sebagian besar kejadian yang merugikan bersifat ringan hingga sedang. Tidak ada kejadian merugikan serius yang terkait dengan obat tersebut. Kedua kelompok dapat mentolerirnya dengan cukup baik. Ini penting karena pasien penyakit ginjal sering menghadapi masalah lain—Anda menginginkan terapi yang tidak menambah beban.

Mengapa Ini Penting

Penyakit ginjal autoimun itu rumit: mereka dapat menyebabkan gagal ginjal, dialisis, transplantasi. Opsi pengobatan terbatas. Jika povetacicept dapat memperlambat atau menghentikan perkembangan penyakit seperti yang disarankan oleh hasil sementara ini, itu adalah terobosan nyata bagi pasien yang saat ini memiliki opsi terbatas.

Pertanyaan selanjutnya: apakah ini dapat bertahan dalam uji coba Phase 2b/3 yang lebih besar? Itu yang sedang diperhatikan semua orang.