バーテックスの腎疾患治療が重要なマイルストーンに達しました：データが示すものはこちらです

バーテックス・ファーマシューティカルズは、2つの厳しい自己免疫性腎疾患—IgA腎症(IgAN)と原発性膜性腎症(pMN)に対する実験的治療法であるポベタシセプト(pove)の非常に印象的な臨床結果をドロップしました。このデータはRUBY-3試験からのもので、正直なところ？数字は注目に値します。

ここで実際に何が起こっているのか

ポヴェタシセプトは、基本的にあなたの免疫システムに自分の腎臓を攻撃するように指示する2つのサイトカイン(BAFFとAPRIL)をブロックすることによって機能します。過剰な免疫反応のオフスイッチを切るようなものだと考えてください。

IgANの結果は非常に驚くべきものです

21人のIgAN患者を取り、4週間ごとに80mgのpoveで治療し、48週間待ちます:

• タンパク質ダンプが64%減少しました — これは大きいです。高尿タンパク質は基本的に腎臓の損傷をリアルタイムで示しており、それをほぼ3分の2削減するのは望ましい結果です。
• 腎機能は安定を維持 — eGFRは基本的に横ばいで(+3.3 mL/min)、腎疾患においてはこれは実際に勝利です(通常、これらの患者は緩やかな低下にあります)
• 尿に血が？90%消失 — 大多数の参加者で血尿が消えました
• 53%が臨床的寛解に達した — つまり彼らの病気は基本的に進行を止めた

pMN番号はさらにスパイシーです

より小さなコホート (10 人の患者) ですが、結果はより強烈です:

• タンパク質レベルが82%低下 — IgANよりもさらに劇的
• eGFR安定 (basically -0.3 mL/min)でフラット
• 40%が完全寛解を達成 — それは、UPCRが0.5 g/g未満であることを意味します

セーフティチェック: 懸念なし

ほとんどの有害事象は軽度から中等度でした。薬に関連する深刻な有害事象はありませんでした。両方のグループはほぼ同じように耐えました。これは重要です。なぜなら、腎疾患の患者はしばしば他の問題を抱えているからです。負担を増やさない治療法を望むのです。

これが重要な理由

自己免疫性腎疾患は厄介です：腎不全、透析、移植につながる可能性があります。治療の選択肢は限られています。もしポベタシセプトがこれらの中間結果が示唆するように疾患の進行を遅らせたり止めたりできるなら、現在限られた選択肢しかない患者にとっては本当に画期的な突破口です。

次の質問：これはより大規模なフェーズ2b/3の試験でも成立するのでしょうか？それが皆が注目していることです。