Las acciones de CAPR caen un 67% mientras los revisores de la FDA cuestionan la eficacia de Deramiocel

Capricor Therapeutics (CAPR) sufrió el lunes una caída de más del 67% después de que los revisores de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. publicaran documentos informativos. En los documentos, se expresaron preocupaciones sobre si su terapia líder Deramiocel ha mostrado una efectividad suficiente para tratar la cardiomiopatía en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Los revisores de la FDA indicaron que el estudio no logró cumplir sus criterios de valoración primarios y secundarios de eficacia establecidos de antemano, al no encontrar una diferencia estadísticamente significativa entre Deramiocel y placebo después de 12 meses.

La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno hereditario raro que afecta principalmente a los niños, provocando debilidad muscular progresiva, y no existen tratamientos aprobados por la FDA específicamente para la enfermedad cardíaca que a menudo se desarrolla a medida que la condición empeora. Las acciones de CAPR registraron su mayor caída en un solo día y actualmente se encuentran en sus niveles más bajos desde diciembre de 2025.

Los revisores de la FDA informan que el estudio con Deramiocel no cumplió los criterios de eficacia

La FDA publicó el lunes documentos informativos antes de una reunión del 29 de julio de su Comité Asesor de Terapias Celulares, Tejidos y Terapias Génicas. En los documentos, los revisores de la FDA dijeron que el estudio no cumplió los criterios de valoración primarios y secundarios de eficacia establecidos de antemano, al no encontrar una diferencia estadísticamente significativa entre Deramiocel y placebo después de 12 meses.

El comité asesor revisará la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos (Biologics License Application) de Capricor para el fármaco antes de que la FDA tome su decisión final antes de la fecha objetivo marcada por la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos con Prescripción (Prescription Drug User Fee Act) el 22 de agosto de 2026. Una fecha PDUFA es el plazo límite en el que la FDA decide si aprueba un fármaco para su comercialización en Estados Unidos.

Los revisores cuestionan cambios en el plan de análisis estadístico

Los documentos muestran que los revisores plantearon inquietudes sobre los cambios realizados al plan de análisis estadístico del ensayo de Fase 3 Hope-3 de Capricor. En diciembre de 2025, Capricor afirmó que su ensayo de Fase 3 Hope-3 cumplió su criterio de valoración primario de mejorar la función del miembro superior y su criterio de valoración secundario clave de preservar la función cardíaca, con resultados estadísticamente significativos en ambos casos.

Sin embargo, los revisores dijeron que se hicieron múltiples cambios después de la parte aleatorizada del estudio, incluidas revisiones a los criterios de valoración primarios y secundarios, los métodos analíticos y la estrategia de imputación de datos. También señalaron que el plan final de análisis estadístico no se presentó para su revisión antes de la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos de la empresa y que no se siguieron los procedimientos preespecificados para realizar esos cambios en el estudio. Los documentos además destacaron una tasa más alta de reacciones de hipersensibilidad en pacientes tratados con Deramiocel, lo que dijeron que podría haber incrementado el riesgo de desanonimización funcional durante el ensayo.

Revisión del comité asesor programada para el 29 de julio

Se ha recomendado al comité asesor que analice si los datos de los estudios Hope-3 y Hope-2 muestran que Deramiocel puede ralentizar el deterioro de la función cardíaca en pacientes con distrofia muscular de Duchenne. El panel también considerará si los resultados combinados aportan evidencia suficiente para demostrar que la terapia mejora la función del miembro superior y es un tratamiento eficaz para la enfermedad. Hasta ahora, la acción ha caído más de 77% en lo que va de este año.

Preguntas frecuentes

¿Qué dijeron los revisores de la FDA sobre el estudio con Deramiocel de Capricor el lunes?

Los revisores de la FDA dijeron que el estudio no logró cumplir sus criterios de valoración primarios y secundarios de eficacia establecidos de antemano, al no encontrar una diferencia estadísticamente significativa entre Deramiocel y placebo después de 12 meses.

¿Cuándo revisará el comité asesor la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos de Capricor?

Un comité asesor revisará la Solicitud de Licencia de Productos Biológicos de Capricor el 29 de julio, antes de la decisión final de la FDA en la fecha objetivo PDUFA del 22 de agosto de 2026.

¿Por qué los revisores de la FDA plantearon preocupaciones sobre el ensayo de Capricor?

Los revisores plantearon preocupaciones por cambios realizados al plan de análisis estadístico después de la parte aleatorizada del estudio, incluidos ajustes a los criterios de valoración y los métodos analíticos, y señalaron que el plan final no se presentó para su revisión antes de la solicitud de la empresa.