Терапия болезни почек Vertex достигла важного рубежа: вот что показывают данные

Vertex Pharmaceuticals только что представила действительно впечатляющие клинические результаты для поветацепта (pove), своего экспериментального лечения для двух серьезных аутоиммунных заболеваний почек — игА нефропатия (IgAN) и первичная мембранозная нефропатия (pMN). Данные получены из клинического испытания RUBY-3, и, честно говоря, эти цифры заслуживают внимания.

Что на самом деле происходит здесь

Поветасицепт действует, блокируя два цитокина (BAFF и APRIL), которые по сути сообщают вашей иммунной системе атаковать ваши собственные почки. Представьте, что это как переключение выключателя на гиперактивный иммунный ответ.

Результаты IgAN довольно дикие

Возьмите 21 пациента с IgAN, лечите их 80 мг пове каждые четыре недели, ждите 48 недель:

• Выброс белка упал на 64% — это огромно. Высокий уровень белка в моче в основном означает повреждение почек в реальном времени, и сокращение его почти на две трети — это тот результат, который вы хотите видеть.
• Функция почек оставалась стабильной — eGFR осталась в основном на одном уровне (+3.3 мл/мин), что при заболевании почек действительно является победой (обычно у этих пациентов наблюдается медленное ухудшение)
• Кровь в моче? Ушло на 90% — гемату́рия исчезла у большинства участников
• 53% достигли клинической ремиссии — что означает, что их болезнь в основном перестала прогрессировать

Числа pMN еще более пикантные

Меньшая когорта (10 пациентов), но результаты наносят более сильный удар:

• 82% Падение в уровнях белка — даже более драматично, чем IgAN
• eGFR стабильный (в основном плоский на уровне -0.3 мЛ/мин)
• 40% достигли полной ремиссии — это полная, как в UPCR ниже 0.5 g/g

Проверка безопасности: Не проблема

Большинство неблагоприятных событий были легкими или умеренными. Не было серьезных неблагоприятных событий, связанных с препаратом. Оба группы переносили его практически одинаково. Это важно, поскольку пациенты с заболеваниями почек часто сталкиваются с другими проблемами — вам нужна терапия, которая не добавит дополнительных трудностей.

Почему это важно

Аутоиммунные заболевания почек ужасны: они могут привести к почечной недостаточности, диализу, трансплантации. Варианты лечения ограничены. Если поветацепт может замедлить или остановить прогрессирование болезни, как предполагают эти промежуточные результаты, это действительно прорыв для пациентов, у которых в настоящее время ограниченные возможности.

Следующий вопрос: подтвердится ли это в более крупных испытаниях Фазы 2b/3? За этим следит вся общественность.