Vertex'in Böbrek Hastalığı Tedavisi Büyük Bir Eşiği Geçti: Verilerin Gösterdiği Şeyler

Vertex Pharmaceuticals, povetacicept (pove) için oldukça etkileyici klinik sonuçlar açıkladı. Bu, iki zorlu otoimmün böbrek hastalığı—IgA nefropatisi (IgAN) ve birincil membranöz nefropati (pMN) için deneysel bir tedavi. Veriler RUBY-3 denemesinden geliyor ve dürüst olmak gerekirse? Sayılar dikkat çekmeye değer.

Burada Gerçekte Ne Oluyor

Povetacicept, bağışıklık sisteminizi kendi böbreklerinize saldırması için yönlendiren iki sitokin olan (BAFF ve APRIL)'yi bloke ederek çalışır. Bunu, aşırı aktif bir bağışıklık yanıtının kapanma anahtarını çevirmek olarak düşünebilirsiniz.

IgAN Sonuçları Oldukça Çılgın

21 IgAN hastasını al, her dört haftada bir 80mg pove ile tedavi et, 48 hafta bekle:

• Protein atık oranı %64 düştü — bu büyük bir düşüş. Yüksek idrar proteini temelde gerçek zamanlı böbrek hasarıdır ve bunu neredeyse üçte iki oranında azaltmak, görmek istediğiniz türden bir sonuçtur.
• Böbrek fonksiyonu sabit kaldı — eGFR temelde düz kaldı (+3.3 mL/dk), bu böbrek hastalığında gerçekten bir kazanım (genellikle bu hastalar yavaş bir düşüş içindedir )
• İdrarda kan? %90 gitti — hematüri çoğu katılımcıda kayboldu
• %53 klinik remisyona ulaştı — bu, hastalıklarının temelde ilerlemeyi durdurduğu anlamına geliyor

pMN Sayıları Daha Da Baharatlı

Daha küçük kohort (10 hasta), ancak sonuçlar daha etkili:

• %82 düşüş protein seviyelerinde — IgAN'dan çok daha dramatik
• eGFR stabil (temelde -0.3 mL/dk olarak düz
• %40 tam remisyon sağlandı — bu, 0.5 g/g'nin altında UPCR olarak tam anlamına gelir.

Güvenlik Kontrolü: Endişe Değil

En fazla olumsuz olaylar hafif ila orta seviyedeydi. İlaçla bağlantılı ciddi yan etkiler yoktu. Her iki grup da tedaviyi oldukça benzer şekilde tolere etti. Bu önemlidir çünkü böbrek hastalığı olan hastalar genellikle başka sorunlarla da uğraşıyorlar—yükü artırmayan bir tedavi istiyorsunuz.

Bunun Önemi Nedir

Otoimmün böbrek hastalıkları zorlayıcıdır: böbrek yetmezliğine, diyalize, nakil sürecine yol açabilir. Tedavi seçenekleri sınırlıdır. Eğer povetacicept bu ara sonuçların öne sürdüğü gibi hastalık ilerlemesini yavaşlatabilir veya durdurabilirse, bu, şu anda sınırlı seçeneklere sahip hastalar için gerçek bir atılımdır.

Sonraki soru: bu daha büyük Faz 2b/3 denemelerinde geçerli mi? Herkesin izlediği şey bu.