Liệu pháp bệnh thận của Vertex đạt được một cột mốc quan trọng: Dữ liệu cho thấy điều gì

Vertex Pharmaceuticals vừa Thả một số kết quả lâm sàng thực sự ấn tượng cho povetacicept (pove), phương pháp điều trị thử nghiệm của họ cho hai bệnh tự miễn dịch về thận nghiêm trọng—bệnh thận IgA (IgAN) và bệnh thận màng nguyên phát (pMN). Dữ liệu đến từ thử nghiệm RUBY-3 và thật lòng mà nói? Những con số này xứng đáng được chú ý.

Thực Sự Đang Xảy Ra Gì Ở Đây

Povetacicept hoạt động bằng cách chặn hai cytokine (BAFF và APRIL) mà cơ bản cho hệ miễn dịch của bạn biết để tấn công chính thận của bạn. Hãy nghĩ về nó như là việc tắt công tắc của một phản ứng miễn dịch quá mức.

Kết quả IgAN thật sự rất thú vị

Lấy 21 bệnh nhân IgAN, điều trị cho họ 80mg pove mỗi bốn tuần, chờ đợi 48 tuần:

• Thả protein trong nước tiểu giảm 64% — đó là một con số khổng lồ. Nồng độ protein trong nước tiểu cao về cơ bản là tổn thương thận diễn ra ngay lập tức, và việc giảm nó gần hai phần ba là kết quả mà bạn muốn thấy.
• Chức năng thận ổn định — eGFR hầu như không thay đổi (+3.3 mL/phút), điều này trong bệnh thận thực sự là một thắng lợi (thường thì những bệnh nhân này đang trong tình trạng suy giảm chậm )
• Máu trong nước tiểu? Biến mất 90% — hiện tượng tiểu máu đã biến mất ở hầu hết các người tham gia
• 53% đạt được sự thuyên giảm lâm sàng — có nghĩa là bệnh của họ cơ bản đã ngừng tiến triển

Các số pMN còn hấp dẫn hơn

Nhóm nhỏ hơn (10 bệnh nhân), nhưng kết quả đập mạnh hơn:

• Giảm 82% protein — thậm chí còn ấn tượng hơn IgAN
• eGFR ổn định (hầu như phẳng ở -0.3 mL/phút)
• 40% đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn — đó là hoàn toàn, như trong UPCR dưới 0.5 g/g

Kiểm Tra An Toàn: Không Phải Là Mối Quan Tâm

Hầu hết các sự kiện bất lợi là nhẹ đến trung bình. Không có sự kiện bất lợi nghiêm trọng nào liên quan đến thuốc. Cả hai nhóm đều dung nạp nó gần như giống nhau. Điều này quan trọng vì bệnh nhân mắc bệnh thận thường phải đối mặt với nhiều vấn đề khác—bạn muốn một liệu pháp không làm tăng gánh nặng.

Tại Sao Điều Này Quan Trọng

Các bệnh thận tự miễn là rất nghiêm trọng: chúng có thể dẫn đến suy thận, chạy thận, ghép thận. Các lựa chọn điều trị rất hạn chế. Nếu povetacicept có thể làm chậm hoặc ngăn chặn sự tiến triển của bệnh như những kết quả tạm thời này gợi ý, thì đó là một bước đột phá thực sự cho những bệnh nhân hiện đang có rất ít lựa chọn.

Câu hỏi tiếp theo: liệu điều này có được xác nhận trong các thử nghiệm Phase 2b/3 lớn hơn không? Đó là điều mà mọi người đang theo dõi.