Vertex的腎病療法達成重要裏程碑：數據展示了什麼

Vertex Pharmaceuticals剛剛降低了一些非常令人印象深刻的臨牀結果，針對其實驗性治療兩種嚴重的自身免疫性腎病——IgA腎病(IgAN)和原發性膜性腎病(pMN)。數據來自RUBY-3試驗，老實說？這些數字值得關注。

這裏到底發生了什麼

Povetacicept 的作用是阻止兩個細胞因子 (BAFF 和 APRIL)，這基本上告訴你的免疫系統攻擊你自己的腎髒。把它想象成關閉一個過度活躍的免疫反應的開關。

IgAN的結果非常瘋狂

選擇21名IgAN患者，每四周治療80mg的pove，等待48周：

• 蛋白質排放降低了64% — 這太驚人了。高尿蛋白基本上是腎髒損傷的實時表現，將其降低近三分之二是你希望看到的結果
• 腎功能保持穩定 — eGFR 基本保持平穩 (+3.3 mL/min)，這在腎病中確實是一個勝利 (通常這些患者正在緩慢下降)
• 尿中有血？消失了90% — 大多數參與者的血尿消失了
• 53% 達到臨牀緩解 — 意味着他們的疾病基本上停止了進展

pMN 數字更加刺激

較小的羣體 (10 名患者)，但結果更具衝擊力：

• 蛋白質水平降低82% — 甚至比IgAN更爲戲劇性
• eGFR穩定 (基本平坦在 -0.3 mL/min)
• 40% 達到完全緩解 — 這完全是指 UPCR 低於 0.5 g/g

安全檢查：沒有問題

大多數不良事件爲輕度至中度。沒有與藥物相關的嚴重不良事件。兩個組的耐受性基本相同。這很重要，因爲腎病患者通常還在處理其他問題——你希望治療不會增加負擔。

這很重要

自身免疫性腎髒疾病是棘手的：它們可能導致腎衰竭、透析、移植。治療選擇有限。如果povetacicept能夠像這些中期結果所暗示的那樣減緩或停止疾病進展，那對目前治療選擇有限的患者來說將是一次真正的突破。

下一個問題：在更大規模的2b/3期試驗中，這是否成立？這正是大家關注的焦點。