A ação da CAPR despenca 67% enquanto revisores da FDA questionam a eficácia do Deramiocel

As ações da Capricor Therapeutics (CAPR) despencaram mais de 67% na segunda-feira depois que revisores da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA divulgaram documentos de briefing. Os documentos expressaram preocupações sobre se a terapia líder da empresa, Deramiocel, demonstrou eficácia suficiente para tratar cardiomiopatia em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. Revisores da FDA afirmaram que o estudo não atingiu seus desfechos primários e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferença estatisticamente significativa entre Deramiocel e placebo após 12 meses. A distrofia muscular de Duchenne é uma rara doença genética hereditária que afeta principalmente meninos, causando fraqueza muscular progressiva, e não há tratamentos aprovados pela FDA especificamente para a cardiopatia que frequentemente se desenvolve à medida que a condição piora. As ações da CAPR registraram a maior queda em um único dia de sua história e atualmente estão nos menores níveis desde dezembro de 2025.

Revisores da FDA afirmam que estudo com Deramiocel não atingiu desfechos de eficácia

A FDA divulgou na segunda-feira documentos de briefing antes de uma reunião de 29 de julho do seu Comitê Consultivo de Terapias Celulares, Tecidos e de Terapias Gênicas. Nos documentos, revisores da FDA disseram que o estudo não atingiu seus desfechos primários e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferença estatisticamente significativa entre Deramiocel e placebo após 12 meses. O comitê consultivo vai revisar a Aplicação de Licença de Biológicos da Capricor para o medicamento antes de a FDA tomar sua decisão final na data-alvo do Prescription Drug User Fee Act, de 22 de agosto de 2026. A data do PDUFA é o prazo final pelo qual a FDA decide se aprova um medicamento para comercialização nos Estados Unidos.

Revisores questionam mudanças no plano de análise estatística

Os documentos mostram que os revisores levantaram preocupações sobre mudanças feitas no plano de análise estatística do ensaio de Fase 3 Hope-3 da Capricor. Em dezembro de 2025, a Capricor afirmou que seu ensaio de Fase 3 Hope-3 atingiu seu desfecho primário de melhorar a função do membro superior e seu principal desfecho secundário de preservar a função cardíaca, com ambos apresentando resultados estatisticamente significativos. No entanto, os revisores disseram que várias mudanças foram feitas após a parte randomizada do estudo, incluindo revisões dos desfechos primário e secundário, métodos analíticos e da estratégia de imputação de dados. Eles também observaram que o plano final de análise estatística não foi submetido para revisão antes da Aplicação de Licença de Biológicos da empresa e que os procedimentos definidos previamente para fazer essas mudanças não foram seguidos. Os documentos também destacaram uma taxa maior de reações de hipersensibilidade em pacientes tratados com Deramiocel, que a empresa disse que pode ter aumentado o risco de desblindagem funcional durante o ensaio.

Revisão do comitê consultivo marcada para 29 de julho

Foi recomendado que o comitê consultivo discuta se os dados dos estudos Hope-3 e Hope-2 mostram que o Deramiocel pode desacelerar a queda da função cardíaca em pacientes com distrofia muscular de Duchenne. O painel também vai considerar se os resultados combinados fornecem evidência suficiente de que a terapia melhora a função do membro superior e é um tratamento eficaz para a doença. As ações já caíram mais de 77% neste ano.

FAQ

O que os revisores da FDA disseram sobre o estudo do Deramiocel da Capricor na segunda-feira?

Os revisores da FDA disseram que o estudo não atingiu seus desfechos primários e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferença estatisticamente significativa entre Deramiocel e placebo após 12 meses.

Quando o comitê consultivo vai revisar a Aplicação de Licença de Biológicos da Capricor?

Um comitê consultivo vai revisar a Aplicação de Licença de Biológicos da Capricor em 29 de julho, antes da decisão final da FDA na data-alvo do PDUFA de 22 de agosto de 2026.

Por que os revisores da FDA levantaram preocupações sobre o ensaio da Capricor?

Os revisores levantaram preocupações sobre mudanças feitas no plano de análise estatística após a parte randomizada do estudo, incluindo revisões de desfechos e métodos analíticos, e observaram que o plano final não foi submetido para revisão antes da aplicação da empresa.