Терапія хвороби нирок Vertex досягла важливого етапу: ось що показують дані

Компанія Vertex Pharmaceuticals тільки що оприлюднила деякі дійсно вражаючі клінічні результати для поветациспту (pove), свого експериментального лікування для двох жорстоких автоімунних хвороб нирок—IgA нефропатії (IgAN) та первинної мембранозної нефропатії (pMN). Дані отримані з випробування RUBY-3 і, чесно кажучи? Цифри варто врахувати.

Що насправді відбувається тут

Povetacicept працює, блокуючи два цитокіни (BAFF та APRIL), які в основному вказують вашій імунній системі атакувати власні нирки. Уявіть це як перемикання вимикача на надмірно активну імунну відповідь.

Результати IgAN Досить Дивні

Візьміть 21 пацієнта з IgAN, лікуйте їх 80 мг пове кожні чотири тижні, чекайте 48 тижнів:

• Викид білка впав на 64% — це величезний показник. Високий рівень білка в сечі в основному є ознакою пошкодження нирок в реальному часі, і зниження його майже на дві третини — це той результат, який ви хочете бачити.
• Функція нирок залишалася стабільною — eGFR залишалася практично незмінною (+3.3 мл/хв), що при захворюванні нирок є насправді перемогою (зазвичай ці пацієнти перебувають у повільному занепаді)
• Кров у сечі? Зникла на 90% — гематурія зникла у більшості учасників
• 53% досягли клінічної ремісії — що означає, що їхня хвороба в основному припинила прогресувати

Числа pMN ще більш гострі

Менша когорта (10 пацієнтів), але результати вражають сильніше:

• 82% Падіння рівня білка — ще більш драматично, ніж IgAN
• eGFR стабільний (фактично плоский на -0.3 мЛ/хв)
• 40% досягли повної ремісії — це повна ремісія, тобто UPCR нижче 0,5 г/г

Перевірка безпеки: Не проблема

Більшість небажаних явищ були легкими або помірними. Ніяких серйозних небажаних явищ, пов'язаних з препаратом. Обидві групи переносили його майже однаково. Це важливо, оскільки пацієнти з захворюваннями нирок часто мають інші проблеми — ви хочете терапію, яка не додасть ще більше навантаження.

Чому це важливо

Автоімунні захворювання нирок є серйозними: вони можуть призвести до ниркової недостатності, діалізу, трансплантації. Варіанти лікування обмежені. Якщо поветасицепт може сповільнити або зупинити прогресування захворювання, як це свідчать проміжні результати, це справжній прорив для пацієнтів, які наразі мають обмежені варіанти.

Наступне питання: чи витримає це більші дослідження Фази 2b/3? Саме це всі спостерігають.