拜玛林制药價格

BioMarin Pharmaceutical Inc. 专注于开发和推向市场针对严重且常常致命的罕见疾病及其他关键医疗条件的治疗方案。公司目前销售多款关键药品。其中包括 Vimizim，一种针对黏多糖贮积症（MPS）IV型A的酶替代疗法，这是一种特定的溶酶体贮积疾病，以及 Naglazyme，一种重组的 N-乙酰半乳糖胺-4-硫酸酯酶，用于治疗 MPS VI。另一个值得注意的产品是 Kuvan，这是一种独特的合成口服6R-BH4，用于治疗苯酮尿症（PKU），一种遗传代谢疾病。为了进一步丰富产品组合，BioMarin 还提供 Palynziq，一种 PEG化的重组苯丙氨酸氨基酶，通过皮下注射降低血液中的苯丙氨酸水平。此外，还有 Brineura，一种用于治疗类淀粉样脂褐素沉积症2型（Batten病的一种变体）的重组人三肽酶1；Voxzogo，一种每日注射的c型利钠肽类似物，用于治疗矮小症；以及 Aldurazyme，一种模仿人体自然酶α-L-Iduronidase的精制蛋白。除了现有产品外，BioMarin 还拥有强大的研发管线，包括 valoctocogene roxaparvovec，一种正在进行III期临床试验的腺相关病毒载体，用于严重血友病A；此外，BMN 307，一种AAV5介导的基因疗法，处于I/II期试验中，旨在使PKU患者的血苯丙氨酸水平正常化；以及BMN 255，也在I/II期试验中，用于原发性草酸增多症。其客户群涵盖专业药房、医院、国际政府卫生机构以及分销商和制药批发商网络。这些服务覆盖美国、欧洲、拉丁美洲及其他全球市场的患者和医疗提供者。BioMarin 与 Sarepta Therapeutics、Ares Trading S.A.、Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. 和 Asubio Pharma Co., Ltd. 等合作伙伴保持战略授权和合作联盟。公司成立于1996年，总部位于加利福尼亚州圣拉斐尔。