Capricor Therapeutics（CAPR）股票周一暴跌超过 67%，原因是美国食品和药物管理局（FDA）的审查员发布了简报文件。这些文件表达了对其主力疗法 Deramiocel 是否已显示足够疗效的担忧，以用于治疗杜氏肌营养不良症患者的心肌病。FDA 审查员表示，该研究未能达到其预先设定的主要和次要疗效终点，在 12 个月后未发现 Deramiocel 与安慰剂之间存在统计学显著差异。杜氏肌营养不良症是一种罕见的遗传性疾病，主要影响男孩，会导致进行性肌肉无力，而目前没有获得 FDA 批准、专门针对这种通常会在病情加重时逐渐发展的心脏疾病的治疗方法。CAPR 股票创下史上单日最大跌幅，目前处于自 2025 年 12 月以来的最低水平。
FDA 审查员报告：Deramiocel 研究未能达到疗效终点
FDA 于周一发布了简报文件，供其细胞、组织和基因疗法咨询委员会在 7 月 29 日举行会议之前审阅。在文件中，FDA 审查员表示，该研究未能达到其预先设定的主要和次要疗效终点，在 12 个月后未发现 Deramiocel 与安慰剂之间存在统计学显著差异。咨询委员会将在 FDA 于 2026 年 8 月 22 日处方药用户费法案（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）目标日期之前作出最终决定前，审查 Capricor 的生物制品许可申请（Biologics License Application，BLA），以批准该药。PDUFA 日期是 FDA 决定是否批准药物在美国上市营销的截止期限。
审查员质疑统计分析方案的变更
文件显示，审查员对 Capricor 3 期 Hope-3 试验的统计分析方案在随机部分之后所作的变更提出了担忧。2025 年 12 月，Capricor 表示，其 3 期 Hope-3 试验达到了主要终点，即改善上肢功能；关键次要终点是保全心脏功能；且两者均显示出具有统计学显著性的结果。然而，审查员称，在试验随机部分之后进行了多项变更，包括对主要和次要终点、分析方法以及数据归因策略（data imputation strategy）的修订。他们还指出，最终统计分析方案并未在公司提交生物制品许可申请之前提交供审查，并且未遵循研究中预先设定、用于进行此类变更的程序。文件还强调，接受 Deramiocel 治疗的患者中超敏反应发生率更高；该公司表示，这可能增加试验期间功能性“失盲”（functional unblinding）的风险。
7 月 29 日安排咨询委员会审查
咨询委员会被建议讨论来自 Hope-3 和 Hope-2 研究的数据是否表明 Deramiocel 能够减缓杜氏肌营养不良症患者的心脏功能衰退。该小组还将考虑，合并结果是否提供了足够证据，证明该疗法能够改善上肢功能，并且是该疾病的有效治疗。截至目前，该股票今年以来已下跌超过 77%。
FAQ
FDA 审查员周一对 Capricor 的 Deramiocel 研究说了什么？
FDA 审查员表示，该研究未能达到其预先设定的主要和次要疗效终点，在 12 个月后未发现 Deramiocel 与安慰剂之间存在统计学显著差异。
咨询委员会何时审查 Capricor 的生物制品许可申请？
咨询委员会将在 7 月 29 日审查 Capricor 的生物制品许可申请，并在 FDA 于 PDUFA 目标日期 2026 年 8 月 22 日作出最终决定之前完成审查。
为何 FDA 审查员对 Capricor 的试验提出了担忧？
审查员对研究随机部分之后统计分析方案所作的变更提出了担忧，包括对终点和分析方法的修订，并指出最终方案在公司提交申请之前未提交供审查。
