Ação da CAPR desce 67% à medida que revisores da FDA questionam a eficácia de Deramiocel

As ações da Capricor Therapeutics (CAPR) desvalorizaram mais de 67% na segunda-feira, depois de os avaliadores da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA terem divulgado documentos de briefing. Os documentos expressavam preocupações sobre se a sua terapia principal, Deramiocel, demonstrou eficácia suficiente para tratar cardiomiopatia em doentes com distrofia muscular de Duchenne. Os avaliadores da FDA afirmaram que o estudo não cumpriu os seus objetivos principais e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferenças estatisticamente significativas entre Deramiocel e placebo após 12 meses. A distrofia muscular de Duchenne é uma doença hereditária rara que afeta principalmente rapazes, causando fraqueza muscular progressiva, e não existem tratamentos aprovados pela FDA especificamente para a doença cardíaca que frequentemente se desenvolve à medida que a condição piora. A CAPR registou a sua maior queda num único dia e encontra-se atualmente nos níveis mais baixos desde dezembro de 2025.

Avaliadores da FDA: estudo com Deramiocel não cumpriu objetivos de eficácia

A FDA divulgou na segunda-feira documentos de briefing antes de uma reunião de 29 de julho do seu Comité Consultivo de Terapias Celulares, Teciduais e Genéticas. Nos documentos, os avaliadores da FDA disseram que o estudo falhou em cumprir os seus objetivos principais e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferenças estatisticamente significativas entre Deramiocel e placebo após 12 meses. O comité consultivo vai analisar o pedido de Aplicação de Licença de Biológicos (Biologics License Application) da Capricor para o medicamento, antes de a FDA tomar a sua decisão final até à data-alvo do Prescription Drug User Fee Act de 22 de agosto de 2026. Uma data PDUFA é o prazo-limite até ao qual a FDA decide se aprova um medicamento para comercialização nos Estados Unidos.

Avaliadores questionam alterações ao plano de análise estatística

Os documentos mostram que os avaliadores levantaram preocupações sobre alterações feitas ao plano de análise estatística do ensaio de Fase 3 Hope-3 da Capricor. Em dezembro de 2025, a Capricor afirmou que o seu ensaio de Fase 3 Hope-3 cumpriu o seu objetivo primário de melhorar a função do membro superior e o seu principal objetivo secundário de preservar a função cardíaca, com ambos a apresentarem resultados estatisticamente significativos. No entanto, os avaliadores disseram que foram feitas várias alterações após a parte aleatorizada do estudo, incluindo revisões dos objetivos primários e secundários, métodos analíticos e estratégia de imputação de dados. Também referiram que o plano de análise estatística final não foi submetido para revisão antes da Aplicação de Licença de Biológicos da empresa e que os procedimentos definidos previamente para fazer tais alterações não foram seguidos. Os documentos destacaram ainda uma taxa mais elevada de reações de hipersensibilidade em doentes tratados com Deramiocel, que a empresa disse poder ter aumentado o risco de desmascaramento funcional durante o ensaio.

Revisão do comité consultivo agendada para 29 de julho

Foi recomendado ao comité consultivo discutir se os dados dos estudos Hope-3 e Hope-2 mostram que o Deramiocel pode abrandar o declínio da função cardíaca em doentes com distrofia muscular de Duchenne. O painel vai também considerar se os resultados combinados fornecem evidência suficiente de que a terapia melhora a função do membro superior e constitui um tratamento eficaz para a doença. Até agora, a ação já caiu mais de 77% no ano.

Perguntas Frequentes

O que disseram os avaliadores da FDA sobre o estudo com Deramiocel da Capricor na segunda-feira?

Os avaliadores da FDA disseram que o estudo não cumpriu os seus objetivos principais e secundários de eficácia definidos previamente, não encontrando diferenças estatisticamente significativas entre Deramiocel e placebo após 12 meses.

Quando vai o comité consultivo analisar a Aplicação de Licença de Biológicos da Capricor?

Um comité consultivo vai analisar a Aplicação de Licença de Biológicos da Capricor a 29 de julho, antes da decisão final da FDA pela data-alvo do PDUFA de 22 de agosto de 2026.

Porque é que os avaliadores da FDA levantaram preocupações sobre o ensaio da Capricor?

Os avaliadores levantaram preocupações sobre alterações feitas ao plano de análise estatística após a parte aleatorizada do ensaio, incluindo revisões aos objetivos e aos métodos analíticos, e assinalaram que o plano final não foi submetido para revisão antes da aplicação da empresa.